Il farmaco che migliorerà le disfunzioni del neurosviluppo
Domani 2 aprile si celebra in tutto il mondo la Giornata internazionale dell’autismo. E una grande notizia arriva dalla ricerca italiana. Qualcosa che potrebbe aprire importanti prospettive in chiave terapeutica: la società farmaceutica Iama Therapeutics potrà sviluppare il nuovo farmaco lAMA-6, in grado di aumentare la qualità della vita delle persone con problematiche legate allo sviluppo neurologico.
Parliamo dei disturbi dello spettro autistico, della sindrome di Down, dell’epilessia e di alcune malattie rare.
Nata dall’attività di ricerca dell’Istituto Italiano di Tecnologia, Iama Therapeutics ha appena completato un round di finanziamento da 8 milioni di euro che consentirà di iniziare, nei prossimi due anni, le sperimentazioni cliniche sull’uomo. Se tutto dovesse andare come previsto, il nuovo farmaco potrebbe essere disponibile tra 5 anni come compressa o sciroppo da assumere quotidianamente.
Come ha spiegato Matteo Bonfanti, direttore del Trasferimento Tecnologico dell’Istituto Italiano di Tecnologia, «Iama è la quarta start-up lanciata da Iit nelle scienze della vita in meno di un anno ed è l’esempio della qualità dell’ecosistema del trasferimento tecnologico italiano».
Il nuovo farmaco Iama-6 andrà a bloccare la proteina NKCC1, un bersaglio promettente nel trattamento dei sintomi dei disturbi legati alla sfera neurologica. È proprio sull’inibitore selettivo di questa proteina che la startup focalizzerà le sue sperimentazioni: «Abbiamo sviluppato una piattaforma per identificare e far avanzare diverse classi di piccole molecole per inibire selettivamente NKCC1 e altri bersagli terapeutici rilevanti per il trattamento di disturbi del sistema nervoso centrale caratterizzati da squilibrio neuronale, tra cui autismo primario e secondario, epilessia e disturbi del movimento», spiegano da Iama Therapeutics.
Il farmaco potrebbe migliorare i comportamenti sociali legati a questi disturbi e ridurne i deficit cognitivi.
La scoperta di questa particolare proteina era stata riportata, nel 2020, sulla rivista Chem, sorella del bimestrale Cell, che si occupa di biologia, entrambe pubblicate dal gruppo Cell Press. È stato un brevetto a proteggere la peculiarità di Iama-6 grazie al coinvolgimento, a fianco dell’IIT, dell’ente di beneficenza biomedico Fondazione Telethon, l’Università di Genova e l’Università di Bologna.
Come spiega un comunicato di Telethon, la startup «nasce dall’esperienza decennale di due gruppi di ricerca dell’Istituto Italiano di Tecnologia di Genova, quelli di “Brain Development and Disease” e “Molecular Modeling and Drug Discovery”, guidati rispettivamente dalla ricercatrice Laura Cancedda e dal ricercatore Marco De Vivo: è dalle iniziali dei loro figli che derivano i nomi della startup e del farmaco. Il lavoro del team ha visto i primi risultati pubblicati sulla prestigiosa rivista Nature Medicine nel 2015». In seguito, l’attività di ricerca ha portato alla scoperta del nuovo candidato farmaco.
Perché è così importante questa sperimentazione? Perché, come spiega Cancedda, alla guida del team di ricerca insieme al collega De Vivo, «nel campo del neurosviluppo ci sono pochissimi composti efficaci e sono ancora meno quelli che raggiungono fasi avanzate di sviluppo per diventare farmaci. Siamo entusiasti di vedere come il lavoro di ricerca partito diversi anni fa abbia gettato solide basi per lo sviluppo di una nuova possibile terapia».
Gli 8 milioni di euro, che renderanno possibile l’avanzamento delle fasi di sperimentazione, sono stati ottenuti con il supporto di Claris Ventures Sgr - specializzato in investimenti early stage in società attive nello sviluppo di nuovi farmaci ad alto potenziale - e di Cdp Venture Capital Sgr - che ha il compito di attirare nuovi investitori, nazionali e internazionali, e far crescere il mercato del venture capital in Italia -, attraverso il Fondo Evoluzione. «Il grande interesse riscontrato da parte di investitori di così alto livello», ha spiegato De Vivo, «è anche una dimostrazione di quanto la multidisciplinarietà di Iit messa in campo per Iama-6 sia stata una carta vincente».
Iama Therapeutics proseguirà anche il percorso di sviluppo preclinico di altri candidati farmaci per differenti indicazioni terapeutiche in fase di studio e valutazione. A guidare la startup sarà il manager Andrea Patricelli Malizia, con un’esperienza pregressa come ricercatore alla Harvard Medical School e già leader del team di “Biologic Drug Discovery” presso la statunitense Biogen, tra le prime aziende di biotecnologie al mondo.
Il progetto dimostra, ancora una volta, quanto sia importante investire nella ricerca scientifica. In un periodo dominato dallo scetticismo e dai dubbi legati al progresso, Iama Therapeutics e il suo nuovo farmaco accendono una luce di speranza nel campo delle disfunzioni del neurosviluppo e della scienza intera.
