Il farmaco che migliorerà le disfunzioni del neurosviluppo

Domani 2 aprile si celebra in tutto il mondo laGiornata internazionale dell’autismo.E una grande notizia arriva dalla ricerca italiana. Qualcosa che potrebbe aprire importanti prospettive in chiave terapeutica: la società farmaceuticaIama Therapeuticspotrà sviluppareil nuovo farmaco lAMA-6, in grado di aumentare la qualità della vita delle persone con problematiche legate allo sviluppo neurologico. Parliamo deidisturbi dello spettro autistico, della sindrome di Down, dell’epilessia e di alcune malattie rare. Nata dall’attività di ricerca dell’Istituto Italiano di Tecnologia, Iama Therapeuticsha appena completato un round di finanziamento da8milioni di euroche consentirà di iniziare, nei prossimi due anni, le sperimentazioni cliniche sull’uomo. Se tutto dovesse andare come previsto, il nuovo farmaco potrebbe essere disponibile tra 5 anni come compressa o sciroppo da assumere quotidianamente. Come ha spiegato Matteo Bonfanti, direttore del Trasferimento Tecnologico dell’Istituto Italiano di Tecnologia, «Iama è la quarta start-up lanciata da Iitnelle scienze della vita in meno di un anno ed è l’esempio della qualità dell’ecosistema del trasferimento tecnologico italiano». Il nuovo farmaco Iama-6 andrà abloccare laproteina NKCC1, un bersaglio promettente nel trattamento dei sintomi dei disturbi legati alla sfera neurologica. È proprio sull’inibitore selettivo di questa proteina che la startup focalizzerà le sue sperimentazioni: «Abbiamo sviluppato una piattaforma per identificare e far avanzarediverse classi di piccole molecoleper inibire selettivamente NKCC1 e altri bersagli terapeutici rilevanti per il trattamento di disturbi del sistema nervoso centrale caratterizzati da squilibrio neuronale,tra cui autismo primario e secondario, epilessia e disturbi del movimento», spiegano da Iama Therapeutics. Il farmaco potrebbe migliorare icomportamenti socialilegati a questi disturbi eridurne i deficit cognitivi. La scoperta di questa particolare proteina era statariportata, nel 2020, sulla rivistaChem,sorella del bimestrale Cell, che si occupa di biologia, entrambe pubblicate dal gruppo Cell Press. È stato unbrevettoa proteggere la peculiarità di Iama-6 grazie al coinvolgimento, a fianco dell’IIT, dell’ente di beneficenza biomedicoFondazione Telethon, l’Università di Genova e l’Università di Bologna. Come spiega un comunicato di Telethon, la startup «nasce dall’esperienza decennale di due gruppi di ricerca dell’Istituto Italiano di Tecnologia di Genova, quelli di “Brain Development and Disease” e “Molecular Modeling and Drug Discovery”, guidati rispettivamente dalla ricercatrice Laura Cancedda e dal ricercatore Marco De Vivo:è dalle iniziali dei loro figli che derivano i nomi della startup e del farmaco. Il lavoro del team ha visto i primi risultatipubblicatisulla prestigiosa rivistaNature Medicinenel 2015». In seguito, l’attività di ricerca ha portato alla scoperta del nuovo candidato farmaco. Perché è così importante questa sperimentazione?Perché, come spiega Cancedda, alla guida del team di ricerca insieme al collega De Vivo, «nel campo del neurosviluppoci sono pochissimi composti efficacie sono ancora meno quelli che raggiungono fasi avanzate di sviluppo per diventare farmaci. Siamo entusiasti di vedere come il lavoro di ricerca partito diversi anni fa abbia gettato solide basi per lo sviluppo di una nuova possibile terapia». Gli 8 milioni di euro, che renderanno possibile l’avanzamento delle fasi di sperimentazione, sono stati ottenuti con il supporto diClarisVentures Sgr- specializzato in investimentiearlystagein società attive nello sviluppo di nuovi farmaci ad alto potenziale – e diCdpVenture Capital Sgr- che ha il compito di attirare nuovi investitori, nazionali e internazionali, e far crescere il mercato del venture capital in Italia -, attraverso ilFondo Evoluzione. «Il grande interesse riscontrato da parte di investitori di così alto livello», ha spiegato De Vivo, «è anche una dimostrazione di quanto la multidisciplinarietà di Iit messa in campo per Iama-6 sia stata una carta vincente». Iama Therapeuticsproseguirà anche il percorso di sviluppo preclinico di altri candidati farmaci per differenti indicazioni terapeutiche in fase di studio e valutazione. A guidare la startup sarà il manager Andrea Patricelli Malizia, con un’esperienza pregressa come ricercatore alla Harvard Medical School e già leader del team di “Biologic Drug Discovery” presso la statunitense Biogen, tra le prime aziende di biotecnologie al mondo. Il progetto dimostra, ancora una volta, quanto sia importante investire nella ricerca scientifica. In un periodo dominato dallo scetticismo e dai dubbi legati al progresso, Iama Therapeutics e il suo nuovo farmaco accendono una luce di speranza nel campo delle disfunzioni del neurosviluppo e della scienza intera.