Editing genetico, che cos’è e perché preoccupa gli esperti

Il 6 febbraio si è aperto ilTerzo vertice internazionalesull’editing del genoma umano, la tecnologia che permette di modificare il Dna di un individuo aggiungendo, rimuovendo o alterando il suo materiale genetico. L’evento – organizzato dallaRoyal Societyin collaborazione conUk Academy of Medical Sciences,World Academy of Sciencese leUs National Academies of Sciences and Medicine– si è chiuso oggi, alFrancis Crick Institutedi Londra. Di editing genomico siparlagià dal 1990, quando vennero introdotte le cosiddette “nucleasi a dita di zinco” (Zfn), enzimi artificiali capaci di tagliare alle estremità specifiche sequenze genetiche difettose che vengono poi sostituite con sequenze omologhe sane prodotte in laboratorio.Una sorta di montaggio molecolare eseguito sulla pellicola del nostro genoma. Ma la frontiera più avanzata dell’editing genomico è ilmetodo Crispr/Cas9sviluppatonel 2012, le “forbici genetiche” che nel 2020valseroalle ricercatriciEmmanuelle CharpentiereJennifer A.Doudnail PremioNobel per la Chimica. Semplificando, Crispr (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) è un sistema di “breviripetizioni palindromeraggruppate e separate in modo regolare” all’interno del genoma, che emulando ibatteripuò essere tagliato in modo rapido e accurato dalla proteina Cas9 (Crispr associated system) attraverso una molecola Rna guida (gRna). Rispetto alle tecnologie precedenti, il metodo Crispr/Cas9 è piùeconomico ed efficace, e consente di eseguire più manipolazioni genetiche per volta. Per questo i ricercatori hannoaccoltoquesta scoperta come «una nuova era per le scienze della vita». Le sue implicazioni incampo medicoriguardano sfide epocali come lalotta al cancroe lacorrezione di malattie ereditariequali l’anemia falciforme, la fibrosi cistica o la cecità, ma può essere impiegata anche nell’agricolturaper migliorare resilienza e sostenibilità dei prodotti, e c’è chi pensa di utilizzarla perriportare in vitalespecie animali estinte. La portata è tale da mettere in rimagenetica ebioetica. Nel 2018 il biofisicoHe Jiankui, all’epoca ricercatore presso laSouthern University of Science and Technology di Shenzhen, in Cina,annunciòdi avermodificato geneticamente gli embrioni di due gemelleper proteggerle dal virus dell’Hiv che aveva infettato il padre delle bambine. Si chiamanoLulu e Nana, e tecnicamente sonole prime bambine geneticamente modificateal mondo. Nel 2019 lo scienziato è stato multato econdannatoatre anni di carcere. «Ho pensato a quello che ho fatto in passato per molto tempo. Per riassumere in una frase:l’ho fatto troppo in fretta», hadichiaratoaTheGuardiandopo essere stato rimesso in libertà ad aprile dello scorso anno. La Cina intanto sembra averinasprito le normativesull’editing genetico per scongiurare il ripetersi di esperimenti simili. «Le modifiche permanenti ed ereditarie sono vietate, la governance ha adottato un approccio precauzionale e le nostre leggi sono in linea con le regole internazionali»,sostieneYangin PengdellaChinese Academy of Sciences. Ma diversi esperti rimproverano al governo di Pechino lascarsa trasparenzasui regolamenti. «La ricerca dovrebbe essere in linea con i principi etici. Vorrei sapere quali principi etici, dove sono enunciati e se possono essere messi in discussione», ha commentato aBbcFrancoise Baylis dellaDalhousie University, in Canada. Il problema però non riguarda solo la Cina. «Il Congresso degliStati Unitiha vietato il finanziamento federale per qualsiasi sperimentazione clinica di modifica genetica dell’embrione umano, ma tale divieto è soggetto a una nuovaautorizzazione periodica», hascrittosul New York TimesEben Kirksey, antropologo dell’Oxford University e autore delsaggio“The Mutant Project: Inside the Global Race to Genetically Modify Humans”. Oggi He Jiankui starebbecorteggiandodiversi investitori privati per aprire «una nuova clinicadedicata al trattamento genetico» delladistrofia muscolare di Duchenne, una malattia ereditaria rara che colpisce i muscoli portando alla perdita delle funzionalità motorie.